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基因編輯療法擊退血癌創先河
By 信報財經新聞 on December 14, 2022
原文刊於信報財經新聞「StartupBeat創科鬥室」
作為兒童常見癌症之一的白血病(Leukemia)難以根治,英國萊斯特13歲少女Alyssa,2021年5月確診T細胞急性淋巴細胞白血病(T-ALL),她用盡血癌所有常規療法,包括化療、骨髓移植後仍復發,本來正接受紓緩治療。後來,Alyssa接受新基因編輯療法,經過第二次骨髓移植後,再次重建免疫系統,半年後奇蹟擊退癌魔,成為全球首例。
英少女再次骨髓移植重生
Alyssa如今絕處逢生,必須歸功6年前發明的新一代鹼基編輯技術。人類基因組由30億個鹼基對組成,這些鹼基對由字母A、C、G及T標示的化學單元組成。英國倫敦大學學院(UCL)與大奧蒙德街醫院(GOSH)的團隊,以新技術改造健康捐贈者的T細胞,精準改變單一鹼基分子結構,防止它被化療藥物消滅之餘,又能追殺Alyssa的癌變T細胞。
倫敦大學學院基因治療教授Simon Waddington表示,舊式的基因療法費時失事,首先從患者身上採集免疫細胞,再對這些特定細胞基因改造,然後移植回患者體內。科技媒體New Atlas指出,是次研究可組成一個細胞庫,藉此治療許多患者。
英國廣播公司(BBC)報道,Alyssa期待過聖誕節,在她姨姨的婚禮上當伴娘,並冀望重新騎單車返學,做正常人會做的事。研究團隊希望在未來數年內招募10名白血病患者,作初步臨床試驗。絕大多數已知的遺傳病,都要精確的目標基因校正,日後有望利用相關技術,嘗試治療鐮狀細胞性貧血、家族遺傳性高膽固醇,以及乙型(β)地中海貧血。