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歐美跨國研基因療法治失聰
By 信報財經新聞 on October 13, 2023
原文刊於信報財經新聞「EJ Tech 創科鬥室」
基因療法有望治療各種遺傳病，例如某些形式的失明、免疫缺陷及血液疾病，但甚少應用在聽力缺損上。英國、美國及西班牙等跨國科學團隊宣布，在當地招募最多18名兒童參與臨床研究，了解基因療法（稱為DB-OTO）能否讓他們重拾聽力。科技媒體Ars Technica報道，參與兒童將接受為期5年監測，以評估其聽力有否改善，初步結果於明年2月公布。
兒童注射改良腺病毒再監測
所謂「聽覺神經病變」（Auditory Neuropathy），有機會因第2號染色體的OTOF基因變異引致，令患者無法產生一種蛋白質Otoferlin，造成內耳毛細胞（Hair Cell）未能和聽覺神經溝通。患者佩戴助聽器效果不一，通常植入人工耳蝸效果較好。單單在美國、英國、德國、法國、西班牙及意大利，就有兩萬人因OTOF突變而患有聽覺神經病變。若兒童聽力嚴重缺損，將難以正常發展溝通技巧。
基因治療試驗由美國雷傑納榮製藥（Regeneron Pharmaceuticals）贊助，主要以改良過的腺相關病毒（AAV1），其蛋白質外殼帶有人類OTOF基因等遺傳物質，注射到單側耳蝸中。當證明起始劑量安全後，再針對患者同一隻耳朵，作更高劑量的基因治療，證實安全有效後，便會治療另一隻耳朵。如兒童在基因療法6個月後沒效果，家庭可在接受治療的耳朵植入人工耳蝸。
英國劍橋大學醫院（CUHFT）耳外科醫生Manohar Bance，為是次基因治療試驗的首席研究員。他指應用基因療法早有先例，以瑞士藥廠諾華（Novartis）研發的ZOLGENSMA為例，可用於治療幼兒脊髓性肌肉萎縮症（SMA），聲稱注射一次就完成治療，惟索價高達數百萬美元，對醫療系統構成沉重負擔。他期望隨着科技發展，能進一步擴大產能規模，令藥物供應更加便宜。
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