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新平台篩選基因編輯工具 港大團隊開發 提升精準治療
By 信報財經新聞 on June 20, 2023
原文刊於信報財經新聞「EJ Tech 創科鬥室」
鹼基編輯（Base Editing）可用來治療因單個鹼基突變基因而引致的疾病，例如鐮刀型細胞貧血症、家族性高膽固醇血症等。香港大學李嘉誠醫學院的研究團隊最近開發了一款新型測試平台，聲稱可同時試驗及改造數以百計鹼基編輯器，加快篩選基因編輯工具。相關研究由港大醫學院生物醫學學院副教授黃兆麟，率領博士生方凱俊及兩位博士後研發員進行。
同步試驗數百鹼基編輯器
根據港大提供資料，研究團隊開發的平台，是由早年成功研發、用來分析蛋白質工程中高階組合突變的CombiSEAL平台，以及鹼基編輯報告系統合併而成，可快速構建出數百種鹼基編輯器變體，有待進一步識別及比較其兼容性。
這些變體具有不同脫氨酶及建基於「常間回文重複序列叢集關聯蛋白」（CRISPR/Cas9）的去氧核醣核酸（DNA）識別結構域，透過平台，可以讀取每個變體的編輯效率、純度、DNA序列組成偏好，以及在人類細胞產生單一和多個鹼基轉換的偏差，有助挑選出最適用於基因治療的變體。
省時省力 如快速結賬通道
港大指出，過往進行基因治療研究時，基因編輯結果往往會因應鹼基編輯器類型、版本、目標DNA序列組成等因素而有所差異，甚至產生不理想的結果，因此研究員需要花時間及精力，逐一測試現有的幾十款鹼基編輯器性能，希望令鹼基編輯在每個治療點上有更精準的發揮，奈何目前的鹼基編輯器在多個治療點上，仍未能進行精確編輯，而創建新鹼基編輯器則動輒需花數個月甚至數年時間。
黃兆麟以商店的快速結賬通道作比喻，形容鹼基編輯器變體有如商店內的商品，團隊所研發的技術可以自動識別所有貨品並完成結賬，毋須逐件商品掃描。
研究獲政府創新科技署旗下InnoHK創新香港研發平台腫瘤及免疫學研究中心資助，結果亦已發表於科學期刊Cell Systems。
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