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基因編輯突破 可望防遺傳病
By 信報財經新聞 on October 27, 2017
原文刊於信報財經新聞
專家指出，若能編輯鹼基，可減少一半因基因突變而發生的遺傳病。（Freepik 圖片）
美國兩組科學家周三（25日）同時在《自然》及《科學》期刊發表報告，指在基因編輯技術取得重大突破，有望透過研究開發新療法預防遺傳病。
基因是遺傳指令的基本單位，包含無數對鹼基，如果有鹼基出錯就可能造成疾病。報告包括兩項技術，第一項技術為鹼基編輯（base editing），在基因中選擇性地替換有問題的鹼基，而不會影響基因結構。該技術由哈佛大學學者David Liu，以及哈佛大學與麻省理工大學共同創立的布羅德研究所（Broad Institute）研究。
第二項技術是修復核糖核酸（RNA），而不會影響脫氧核糖核酸（DNA）。RNA是對基因重要的物質，若出現異常，同樣可能引起疾病。該技術由布羅德研究所的分子生物學家研究。
專家指出，若能編輯鹼基，可減少一半因基因突變而發生的遺傳病，效率高於任何其他基因編輯方法，而且幾乎沒有副作用。
整合兩技術 免先天失明
將兩項技術整合運用，未來就有可能避免遺傳性失明、鐮刀型貧血等疾病。
David Liu強調，該技術仍需要克服不同障礙，並須提高效率及安全性才能派上用場，以實際治療人類疾病。
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