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愛滋病有得救？｜基因剪刀清除HIV 有希望根治愛滋病
By 信報財經新聞 on March 22, 2024
原文刊於信報財經新聞「EJ Tech 創科鬥室」
全球科學家千方百計致力消滅愛滋病毒（HIV），惟現有藥物只能控制病情，一直未有徹底根治方法。荷蘭阿姆斯特丹UMC研究團隊發表一項新技術，展示如何以諾貝爾化學獎的CRISPR-Cas基因編輯技術，在實驗室消除受感染細胞的愛滋病毒痕跡，研究將於4月的歐洲臨床微生物學和傳染病大會（ECCMID 2024）發表，為治癒世紀絕症帶來新希望。
當人們第一次感染HIV時，一些病毒會把其DNA（脫氧核糖核酸），插入患者的免疫細胞中，並在當中保持休眠狀態。絕大多數患者需要終生治療，一旦停止服藥，處於休眠或潛伏狀態的病毒，可能再次甦醒繁殖，令病毒透過宿主免疫系統傳播。若要在體內所有細胞，清除所潛藏的愛滋病毒，過程極具挑戰性。
長期副作用待驗證
據Medical Xpress網站介紹，新療法關注在細胞表面發現的特定蛋白質（CD4+及CD32a+），藉此瞄準隱藏的HIV儲存細胞。下一步利用基因剪刀，在分子層面切割並改變DNA序列，首先以單一嚮導RNA（gRNA）完全滅活HIV，並用兩個gRNA切除病毒DNA。荷蘭團隊強調，研究只是「概念證明」，短期內不會成為常規療法。無論脫靶效應以至長期副作用，仍有更多工作需要驗證。
美國生物科技公司Excision BioTherapeutics先前已表明，基於CRISPR方法可減少猴子體內，與HIV類似的休眠病毒數量。另一方面，去年美國及英國批准首種此類療法，以CRISPR治療鐮狀細胞疾病，以及輸血依賴性β地中海貧血。以英國臨床試驗為例，九成患者在治療後12個月內病情好轉，而治療副作用與自身幹細胞移植近似。
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