新醫療科技｜美企研「基因書寫」治病 稱高效價廉
原文刊於信報財經新聞「EJ Tech 創科鬥室」
CRISPR-Cas9基因編輯技術自2012年發表以來，為不少飽受遺傳病、頑疾困擾的患者帶來新希望，惟這項技術存在一定局限，促成「基因書寫」技術漸受全球關注。美國生物科技初創Full Circles Therapeutics聯合創始人及CEO吳昊受訪時稱，他們首創的非病毒、高精度基因書寫技術，效率較傳統基因編輯技術提高至少500倍，不但大幅增加安全性，更聲稱生產成本可降低八成以上。
非病毒技術 避免疫反應
傳統的基因和細胞治療技術發展至今經過多次迭代，比如2007年獲得諾貝爾醫學獎的同源重組技術（Homologous Recombination），還有2012年面世、後來廣泛應用於腫瘤治療領域的CRISPR-Cas9技術，2016年的鹼基編輯技術，以及2019年的多樣化編輯技術等。吳昊表示，他們利用首創的GATALYST基因組整合平台，能夠實現非病毒、高精度基因組定點整合，可用於大片段DNA（脫氧核糖核酸）基因組插入、缺失和修復。
GATALYST採用原理仍是同源重組，惟選用單鏈環形DNA。吳昊提到，目前的基因細胞治療技術以病毒類治療手段主導，這意味引入外源DNA片段或編輯工具時，容易被人體免疫系統識別為外來物質，產生引發免疫反應，包括炎症、抗體等，會影響基因編輯效率及安全性。同時，若病人體內某些器官曾接觸病毒，或無法對此治療方法產生積極反應，更有患者因此死亡。
細胞基因治療費用十分昂貴，吳昊以獲得美國食品及藥物管理局（FDA）認證的6款CAR-T藥物為例，每針價格大約50萬美元（約390萬港元）。他解釋，這跟過去主要以病毒作為基因編輯原料有關，病毒生產佔整體成本六成。公司技術以單鏈環形DNA分子為非病毒供體模板，不僅能把同源重組的效率提高至少500倍，同時因其非病毒特性，所以更安全。
料惠及血友病患失聰者
吳昊指出，單鏈環形DNA使用非病毒載體系統，其生產工藝更簡單，更易控制質量及大規模生產，讓更多病人受惠。新技術未來有望治療更多頑疾，例如血友病A型、遺傳性失聰等，預計可惠及全球200萬名病人。目前技術未進入臨床試驗階段，吳昊稱最快在2025年向FDA申報臨床許可。
採訪、撰文：解青羽
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